ROMA – Dall’Osservatorio delle malattie rare riceviamo e pubblichiamo:
“I risultati di un’indagine DoxaPharma confermano che per i pazienti è un tema fondamentale. Le nuove terapie migliorano le cose: il farmaco a emivita prolungata di Sobi ha ridotto del 31% il dolore articolare.
Si è aperto il 10 novembre il XVI Convegno Triennale dell’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE). Gli specialisti si sono aggiornati su ricerca e clinica, per una gestione ottimale dei pazienti. Ma quali sono i temi cogenti per le persone con emofilia? Senza dubbio la qualità della vita, e la gestione del dolore.
Il dolore intacca fortemente la qualità della vita dei pazienti emofilici e delle loro famiglie, secondo quanto emerso da una recentissima indagine condotta da DoxaPharma, grazie al supporto incondizionato Sobi Italia, azienda farmaceutica fortemente orientata al miglioramento della qualità di vita dei pazienti affetti da malattie rare. L’indagine rivela che i pazienti con più di 40 anni spesso presentano una situazione compromessa, causata da una cattiva gestione della patologia, ma anche da drammatiche conseguenze delle tecniche del passato. In questi casi parliamo di dolore cronico, spesso invalidante. A questo si accompagna un dolore emotivo, riferito da quasi tutti i pazienti, e la conseguente consapevolezza che un sostegno psicologico potrebbe essere importante. Sembrerebbe che la situazione migliora straordinariamente per i pazienti più giovani (nati dopo gli anni ’90). Pazienti che effettuano regolarmente la terapia di profilassi e che possono condurre una vita molto simile alle persone senza emofilia, specie nei casi in cui sia stato possibile il passaggio a un farmaco a emivita prolungata (i cosiddetti “long acting”), che permettono una protezione ancora maggiore consentendo ai giovani e ai ragazzi di ambire a uno stile di vita come quello dei loro coetanei non emofilici.
In generale però di dolore in emofilia si parla troppo poco e non esistono in Europa delle linee guida dedicate a questo tema. Secondo l’indagine la problematica del dolore è spesso posta in secondo piano rispetto alla terapia primaria. I Fans (quelli che conosciamo come antinfiammatori, si pensi all’ibuprofene) sono spesso sconsigliati per i rischio di sanguinamenti gastrici. Gli stessi pazienti rifiutano l’idea di intraprendere una terapia per il dolore, in alcuni casi sopportando stoicamente il dolore in quanto, forse a causa di retaggi culturali, non vogliono assumere troppi farmaci.
Non sempre dunque il dolore nell’emofilia viene dunque valutato adeguatamente da chi è deputato alla sua gestione e anche da parte di chi lo “subisce”, quasi fosse considerato un elemento ineluttabile, legato indissolubilmente alla malattia. Non è così: si può trattare con specifici prodotti analgesici, ma ancor più importante è la prevenzione, che agisce sulle cause alla base del dolore stesso.
L’artropatia emofilica, causata da ripetuti emartri (sanguinamenti articolari), rimane una causa importante di morbilità per i pazienti e rappresenta una grande sfida nella gestione complessiva della malattia. La protezione della salute delle articolazioni è una misura importante dell’efficacia del trattamento profilattico per l’emofilia nel corso della vita di un paziente. A tal proposito è importante sottolineare che per i pazienti in trattamento con Elocta (efmoroctocog alfa, una proteina di fusione ricombinante costituita dal Fattore VIII della coagulazione fuso al frammento Fc delle immunoglobuline IgG1 umana) nel corso di due programmi di studio clinico e degli studi di estensione A-LONG, Kids A-LONG e ASPIRE, sono stati registrati miglioramenti significativi degli score articolari nel corso del tempo: il crepitio è diminuito del 20%, l’atrofia muscolare e la resistenza del 26%, il gonfiore del 47% e l’instabilità articolare dell’89%. Aumentando la protezione migliora anche la salute articolare e, di conseguenza, diminuisce il dolore: per i pazienti in trattamento con Elocta da quattro anni vi è stata una significativa riduzione (31%) del dolore articolare. A dimostrarlo sono stati i dati presentati durante il congresso della Società Internazionale per la Trombosi e l’Emostasi, svoltosi quest’anno a Berlino (Oldenburg et al., PB 946).
L’indagine DoxaPharma è stata condotta su un campione di pazienti con emofilia A (16-25, 26-39, over 40) e caregiver di pazienti con emofilia A in età pediatrica. In totale sono state realizzate 24 interviste individuali della durata di circa 1 ora, condotte da un ricercatore DoxaPharma.”
